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Sindrome di Hurler, il trapianto di cse per prevenire malformazioni ossee. Intervista alla dottoressa Francesca Tormena, Treviso 29.09.2015

La ricerca Telethon ha aperto una nuova prospettiva di cura per una rara malattia genetica, la sindrome di Hurler. Un gruppo di ricercatori guidati da Marta Serafini del Centro di ricerca Tettamanti, Dipartimento di pediatria dell’Università di Milano Bicocca, in collaborazione con il Centro di Medicina Molecolare dell’Università La Sapienza di Roma, ha dimostrato, per la prima volta in modelli animali, l’efficacia del trapianto di cellule staminaliematopoietiche per prevenire le malformazioni ossee, caratteristiche della malattia, se effettuato in età neonatale.

Il Veneto è tra le prime regioni a inserire la sindrome di Hurler nei programmi di screening alla nascita.

Abbiamo incontrato Francesca Tormena, medico dell’Unità di Terapia Intensiva e Patologia Neonatale dell’Ospedale di Treviso per ottenere approfondimenti.

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  1. Quando la Regione Veneto ha inserito la sindrome di Hurler tra i test metabolici sui neonati?

R. Dal 1° settembre di quest’anno è iniziato il nuovo programma di screening metabolico allargato che oltre al riconoscimento precoce di fenilchetonuria, ipotiroidismo, fibrosi cistica e altre malattie metaboliche ereditarie altamente invalidanti se non diagnosticate precocemente comprende anche le malattie lisosomiali tra cui la Sindrome di Hurler. Scopo di questo screening è appunto individuare precocemente queste malattie prima della comparsa di sintomi e renderne possibile il trattamento precoce.

In particolare per quanto riguarda la Sindrome di Hurler questo è molto importante perchè permetterà di effettuare già nella prima infanzia il trapianto di cellule staminali che da recenti studi su modelli animali ha dimostrato essere efficace nel prevenire le malformazioni ossee caratteristiche della malattia

  1. Il Veneto è una delle prime regioni a recepire questa necessità (test per Sindrome di Hurler)?

R. Sì siamo tra i primi ad averlo inserito nei programmi di prevenzione offerti ai neonati e alle loro famiglie. Ciò è stato possibile grazie alla collaborazione tra i reparti di Pediatria, I Punti Nascita, l’U.O.C. Di Malattie Metaboliche Erediatrie dell’Azienda Ospedaliera di Padova e il Centro Malattie Metaboliche Neonatali dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona.

  1. A Treviso sono già possibili? Eventualmente da quando si inizierà a farli?

R. Siamo già partiti: i neonati nati dal 1° settembre in poi sono già stati sottoposti tutti al nuovo programma di screening neonatale allargato.

  1. Oggi si ha quindi un buon motivo in più per scegliere di effettuare donazione del sangue cordonale: cosa ne pensa?

R. Assolutamente sì. Il trapianto di cellule staminali cordonali, ottenute cioè dal sangue del cordone ombelicale di madri donatrici, sarà il prossimo obiettivo per curare i piccoli affetti. Scegliere di donare il sangue cordonale contribuisce al progredire della ricerca in questo campo e permetterà in futuro anche di ovviare al problema del reperire un donatore di midollo compatibile in un arco di tempo ridotto. In questo modo il trattamento della Sindrome di Hurler potrà essere effettato precocemente e soprattutto prima che si rendano manifesti I sintomi

  1. Da medico, quali sono le motivazioni (oltre a questa nuova scoperta) per le quali consilgia alle future mamme la donazione?

R. Il sangue cordonale ombelicale è una risorsa preziosa. E’ fonte infatti di cellule staminali emopoieticheche cioè in grado di evolversi e ricostituire i diversi elementi del sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine). Viene da tempo utilizzato con successo nel trattamento di malati, nella maggior parte in età pediatrica, affetti da malattie del sangue tumorali come leucemie, mielodisplasia, e non tumorali come anemia aplastica, talassemie ecc.. Negli ultimi anni purtroppo i tumori in età pediatrica sono in aumento e per alcuni piccoli malati il trapianto di cellule staminali è l’unica possibilità di guarigione. Il trapianto di cellule del sangue del cordone ombelicale è una valida alternativa al trapianto di cellule del midollo osseo rispetto al quale possiede alcuni vantaggi sia per chi lo riceve (minor rischio di rigetto, pronta disponibilità delle cellule) sia per chi dona (la donazione e indolore e senza alcun rischio).

La raccolta del sangue cordonale è una manovra semplice, completamente indolore per madre e neonato che viene effettuata dopo la nascita del bambino e che non comporta nessun rischio nè per la madre nè per il neonato. In Italia è possibile donare il sangue cordonale gratuitamente e il sangue ottenuto viene raccolto e conservato in strutture accreditate specializzate per poi essere utilizzato a scopo di ricerca e di trapianto.

La donazione del sangue cordonale è un gesto d’amore e d’altruismo che può salvare delle vite e dare un contributo per la ricerca.

Per approfondimenti : http://www.osservatoriomalattierare.it/mucopolisaccaridosi-mps/6897-sindrome-di-hurler-trapianto-di-staminali-ematopoietiche-potrebbe-prevenire-malformazioni-ossee

Donazione e trapianto di cellule emopoietiche, convegno a Salerno – 18.04.2015

“La donazione e il trapianto di cellule emopoietiche. Presente e futuro” è il titolo del convegno scientifico che si svolgerà sabato 18 aprile a Salerno, all’Azienda Ospedaliera Universitaria “San Giovanni di Dio e Ruggi d’Aragona” – Scuola Medica Salernitana – Aula “Scozia”. Promossa da Domos Campania e dalla Federazione Italiana Adoces con il patrocinio dell’azienda ospedaliera salernitana, la giornata permetterà di affrontare quattro macro tematiche: “Le cellule staminali emopoietiche: applicazioni terapeutiche”, “Organizzazione della ricerca e tipizzazione dei donatori di cellule staminali emopoietiche”, “La donazione del sangue placentare- raccolta, organizzazione della rete ed aspetti etico – sociali” e “Reclutamento dei donatori di cellule staminali emopoietiche – Il ruolo del volontariato”.

La partecipazione permette l’acquisizione di crediti ECM.

Scarica il programma completo: Convegno scientifico – Salerno 2015

Emma Bonino: donne protagoniste con We Women for Expo, Milano 28.03.2015

Il progetto We Women for Expo viene da lontano, fin dalla fase della candidatura di Milano a sede dell’Expo. “E’ un progetto che concepimmo con Letizia Moratti, allora sindaco di Milano e con Diana Bracco, che è oggi è commissario del Padiglione Italia. Io all’epoca ero ministro del Commercio internazionale del governo Prodi”. E’ quanto ha affermato Emma Bonino, intervenendo alla convention di Firenze su Expo 2015 facendo rivivere le emozioni della vittoria di Milano, ottenuta dal Bie a Parigi nel 2008.

Il progetto “We Woman for Expo” renderà protagoniste nell’Esposizione universale di Milano le donne di tutto il mondo attraverso una serie di iniziative, tra le quali la sottoscrizione del documento “Alliance Women for Expo” sostenuta dal ministro degli Esteri Paolo Gentiloni, un’iniziativa culturale portata avanti dalla Fondazione Mondadori e uno spazio riservato alle donne nel Padiglione Italia. Spazio che metterà in vetrina i progetti vincitori dei concorsi “Progetti delle donne” e “Progetti per le donne” lanciati dal commissario del Padiglione Italia. Con l’obiettivo, afferma Diana Bracco di “valorizzare il talento e la capacità imprenditoriale e progettuale dell’universo femminile”.

Tra i progetti vincitori del concorso “Progetti per le donne” rientra “Anche noi… Nati per donare”, la campagna di informazione promossa dalla Federazione Italiana Adoces.

Staminali della placenta per curare l’infarto miocardico, Pavia 26.03.2015

Il team diretto dal cardiologo Massimiliano Gnecchi, docente dell’Università di Pavia, ha dimostrato che è possibile derivare dalla placenta umana cellule staminali di origine fetale che sono in grado di curare il danno da infarto miocardico. Si tratta di una scoperta (annunciata oggi) nell’ambito della “medicina rigenerativa traslazionale” che permette cioè di essere trasferita in modo rapido nell’ambito clinico creando nuove tecniche diagnostiche e terapeutiche avanzate. Nello specifico le scoperte del team guidato da Massimiliano Gnecchi sono due. Il primo studio, accettato dalla rivista “Stem Cells Translational Medicine”, descrive appunto come si possa derivare dalla membrana amniotica della placenta cellule staminali che hanno una carta d’identità identica a quella delle più studiate staminali derivate dal midollo osseo d’individui adulti. Tuttavia queste cellule fetali hanno importanti vantaggi: essendo più giovani si moltiplicano velocemente e riescono a produrre più molecole che proteggono il cuore e molecole che favoriscono la formazione di vasi sanguigni indispensabili a nutrire il tessuto. Il gruppo pavese è riuscito a dimostrare che la sola somministrazione delle molecole prodotte da queste cellule riduce il danno da infarto e migliora la funzione del cuore in modello animale. I risultati di questo studio pongono quindi le basi per innovative terapie per la cura dell’infarto miocardico mediante utilizzo dei fattori prodotti dalle cellule staminali. Inoltre, i ricercatori pavesi hanno dimostrato che modificando le cellule staminali con piccole molecole chiamate “microRNA” è possibile migliorarne la loro capacità di differenziare in cardiomiociti, i mattoni che costituiscono il cuore. E’ l’essenza della medicina rigenerativa: la possibilità di sostituire la parte di cuore morta in seguito ad infarto con nuovo tessuto cardiaco generato dalle staminali. La possibilità di poterlo fare con cellule fetali che non suscitano problemi etici rende la scoperta ancora più interessante. La speranza di Massimiliano Gnecchi e della sua équipe è che questi risultati, riportati sulla rivista “Stem Cells”, possano aprire la strada verso processi rigenerativi del cuore più efficaci che in passato e curare non solo l’infarto ma anche lo scompenso cardiaco, altra malattia cardiaca molto diffusa, invalidante e gravata da altissima mortalità.

Le frontiere della medicina rigenerativa, convegno della Consulta di Bioetica. Milano, 15.04.2015

Venerdì 10 aprile 2015 (dalle ore 17:30 alle ore 20:15) si terrà a Milano la Tavola rotonda “Le frontiere della medicina rigenerativa. Le attese, le opportunità e gli abusi delle terapie con le staminali”, organizzata dalla Consulta di Bioetica – Sezione di Milano, in collaborazione con il Centro studi Politeia e con la Casa dei diritti del Comune di Milano. Sede dell’incontro sarà la Sala conferenze di Palazzo Reale, in piazza del Duomo, 14.

Elena CattaneoL’iniziativa si svolge a poche settimane dall’approvazione da parte della Commissione Igiene e Sanità del Senato del documento conclusivo dell’indagine conoscitiva su “Origine e sviluppo del cosiddetto caso Stamina” (relatori: Cattaneo e D’Ambrosio Lettieri).

I lavori, aperti dai saluti di Pierfrancesco Majorino (Assessore alle Politiche sociali e cultura della salute del Comune di Milano), vedranno gli interventi di Elena Cattaneo, professore di Farmacologia all’Università degli Studi di Milano e senatrice a vita, Carlo Manfredi,presidente dell’Ordine dei Medici di Massa-Carrara, e Amedeo Santosuosso, magistrato e docente all’Università degli Studi di Pavia. Presiederà l’incontro Maurizio Mori, professore di Bioetica all’Università degli Studi di Torino e presidente della Consulta di Bioetica e membro del Comitato Scientifico di Politeia.

Il programma della tavola rotonda è reperibile consultando la home page del sito di Politeia (http://www.politeia-centrostudi.org/ ).

La partecipazione è libera e gratuita.

 

Women For Expo, la premiazione di “Anche noi… Nati per donare”. Milano, 12.02.2015

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WE – Women For Expo è un Progetto di Expo Milano 2015,  in collaborazione con il Ministero degli Affari Esteri e la Fondazione Arnoldo e Alberto Mondadori. Si tratta di un network di donne di tutto il mondo che agiscono insieme sui temi dell’alimentazione e delle sue molteplici declinazioni e intende raggiungere e coinvolgere il maggior numero di donne che abitano i Paesi di Expo 2015: scrittrici, attrici, scienziate, imprenditrici, esponenti della società civile e persone comuni di ogni lingua, cultura e continente.

Il tema di Expo 2015, “Nutrire il Pianeta, energia per la vita”, pone la sfida di un ripensamento e di un riequilibrio delle risorse globali. In questo contesto le donne rivestono un ruolo fondamentale, rappresentando un formidabile motore di crescita e di cambiamento in tutto il mondo.

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Le donne saranno protagoniste in questa Esposizione Mondiale, raccontando, stimolando con le loro esperienze e i loro racconti di vita, nutrendo l’esperienza Expo Milano 2015 di nuove visioni in grado di aprire orizzonti più ampi di sostenibilità e di energie per il Pianeta.

Expo 2015 e Padiglione Italia promuovono il progetto internazionale “Women for Expo” attraverso due concorsi dedicati al mondo femminile : “Progetti delle donne” e “Progetti per le donne” . Le premiazioni” sono avvenute il 12 febbraio a Milnao.

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Il premio aggiudicato al nostro progetto  “Anche noi… nati per donare”  è la possibilità di presentarlo in un evento dedicato  presso il Padiglione Italia in una data che sarà stabilita dal palinsesto. Le premiazioni” sono avvenute il 12 febbraio 2015 a Milano. 

Ringraziamo WE-Women For Expo e Padiglione Italia e  la  Giuria del Concorso che ha saputo cogliere nel nostro progetto i valori e le finalità della donazione solidale del sangue cordonale,  risorsa biologica per l’intera umanità, consentendoci  la straordinaria ed irripetibile possibilità di presentarlo a livello mondiale.

English version – Project Treviso Anche noi… Nati per donare

Cellule staminali emopoietiche, speranza per la sclerosi multipla

Segnaliamo un importante studio clinico italiano,  pubblicato sulla rivista Neurology, che mostra come le cellule staminali emopoietiche ricavate dal midollo osseo (trapianto autologo con prelievo dallo stesso paziente , non con cellule staminali da cordone ombelicale), possa aiutare i pazienti affetti da sclerosi multipla a contenere i danni della malattia.

https://www.ansa.it/saluteebenessere/notizie/rubriche/medicina/2015/02/12/trapianto-staminali-midollo-chance-cura-sclerosi-multipla_af4334c1-8286-44c2-b769-0e3c1f2a8b90.html

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Il progetto “Anche noi… Nati per donare” ad Expo 2015, 26.01.2015

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Un’eccezionale occasione di visibilità e diffusione per Anche noi… Nati per donare: il nostro progetto,  derivante dall’iniziativa pilota Progetto Treviso, è infatti stato selezionato assieme ad altri 99 progetti italiani come vincitore del concorso WE – Progetti per le donne, promosso da Expo 2015 e Padiglione Italia.

“WE – Progetti per le donne” è l’occasione per dare visibilità, nell’ambito della vetrina straordinaria di Expo 2015, ai tanti progetti realizzati per creare valore e cambiamento positivo nella vita delle donne. Lo scopo è di presentare al mondo, durante i sei mesi di Expo 2015, i progetti di successo in campo sociale, culturale e di sviluppo dedicati alle donne nei settori di Expo Milano 2015.

La Federazione Italiana Adoces ha scelto di candidare al concorso “Anche noi… Nati per donare”, l’ultimo grande progetto (che si è tradotto anche in una campagna di comunicazione nazionale in collaborazione con AIB – Associazione Italiana Biblioteche, lanciata a dicembre 2013) per la diffusione delle necessarie informazioni e della cultura della donazione del sangue cordonale, espressamente rivolto alle donne non italiane residenti in Italia, perché esso, oltre ad essere unico in Italia ed in Europa, mette in luce come per rendere effettiva l’uguaglianza a livello sanitario, non si possa prescindere dall’integrazione sociale e culturale delle donne.

immagine simboloL’iniziativa, espansione nazionale del progetto pilota “Progetto Treviso”, presenta numerosi elementi di unicità: la sua articolazione, gli strumenti operativi e il percorso adottato, il target mai considerato prima, l’unione dell’obiettivo della donazione a quello dell’integrazione. Il dono del sangue cordonale diviene infatti un buon motivo per entrare in contatto con le donne di diversa etnia e cultura che vivono nel nostro territorio, per coinvolgerle in un percorso di conoscenza e scambio (con il supporto di materiali multilingue cartacei e audiovisivi appositamente studiati) favorendo il processo di integrazione socio – culturale. Instaurato il dialogo in un clima di fiducia, si inserisce l’obiettivo della donazione, che per i cittadini immigrati assume oggi un’importanza cruciale. Le potenziali donatrici, portatrici di genotipi differenti dal nostro (genotipo caucasico), infatti, possono contribuire all’accrescimento delle risorse utili ad aiutare i connazionali candidati al trapianto, sia quelli residenti in Italia (che, per differenza di caratteristiche genetiche, non trovano donatori nella popolazione italiana ed europea) sia per i pazienti esteri  che vengono a curarsi nei  Centri di trapianto  italiani.

Non solo, nei materiali informativi dedicati alle coppie straniere si è volutamente posto l’accento sulla “donazione dedicata”, ovvero la possibilità prevista dal Sistema Sanitario Nazionale di accantonare l’unità di sangue cordonale del proprio bambino qualora nella famiglia siano presenti malattie genetiche curabili con il trapianto delle cellule staminali cordonali del neonato.

 

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Dalla ricerca Italia – Usa un modello 3D di midollo osseo in seta, 24.01.2015

(Adnkronos) Un nuovo modello 3D in seta di midollo osseo per la produzione di piastrine con lo scopo di studiare le malattie e la possibilità di trasfondere le cellule prodotte ‘ex-vivo’. Una lavoro all’avanguardia per studiare i meccanismi coinvolti nella produzione delle piastrine e per scoprire nuovi target terapeutici. E’ la ricerca messa a punto da una collaborazione tra l’Università di Pavia e la Tufts University di Boston. Lo studio coordinato da Alessandra Balduini, ricercatrice del Dipartimento di Medicina molecolare dell’Università di Pavia, è stato pubblicato sulla rivista ‘Blood’.

Il modello è interamente costruito con la seta che è un materiale naturale, biodegradabile e processato in acqua. Il filone della produzione di piastrine ‘ex vivo’ è attualmente considerato una delle maggiori sfide nell’ambito di ricerca dell’ematologia con importanti ripercussioni cliniche e industriali. Il modello è depositato come brevetto negli Stati Uniti, ma gli esperimenti sono stati condotti sia a Boston sia a Pavia grazie ai finanziamenti privati (Cariplo, Firb giovani e Nih R01).

Il progetto è stato portato avanti da diversi studenti che si sono spostati da Boston a Pavia grazie alla Whitacker Foundation e alla Tufts University e studenti che si sono spostati da Pavia a Boston grazie al progetto Pavia-Boston dell’Unipv.

Attualmente gli unici laboratori al mondo che hanno disegnato questo tipo di modello sono due quello dell’Università di Harvard e quello congiunto Università di Pavia-Tufts University. Nel 2015, diversi congressi internazionali hanno organizzato delle specifiche sessioni sull’argomento per un confronto tra il coordinatore del progetto di Harvard, Joe Italiano, e la professoressa Alessandra Balduini.

Staminali: italiano il primo studio che svela come e se curano l’uomo, San Francisco 09.12.2014

(Adnkronos) E’ italiano il primo studio al mondo che svela il destino delle cellule staminali oggi in grado di curare malattie un tempo mortali: dove vanno, cosa fanno, quanto vivono. Il tutto grazie a un ‘codice a barre’ che le marchia quando vengono modificate nel Dna per essere utilizzate come terapia genica, il trattamento che punta a guarire una patologia genetica correggendo il difetto che la scatena.

La ‘bandierina’ che le contrassegna e consente di controllarle anche ad anni di distanza è tricolore e sventola sul Moscone Center di San Francisco, dove si chiude il 56esimo congresso della Società americana di ematologia (Ash). La ricerca, firmata Tiget, è fra le 6 scelte per essere discusse durante la sessione plenaria del meeting. Le più interessanti, le migliori in assoluto, fra le 6.500 in vetrina al summit californiano. Lo scienziato che la illustra – applaudito nell’immensa sala allestita per l’appuntamento clou di un evento che ha richiamato oltre 20 mila addetti ai lavori da tutto il mondo, celebrato dal giornale ufficiale del congresso per la suo speech “elegante” – ha 36 anni e si chiama Luca Biasco. Da Bologna, dove ha studiato, si è trasferito a lavorare a Milano all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget). Nel suo currilum non mancano esperienze di ricerca all’estero, tra i National Institutes oh Health statunitensi e il National Cancer Institute di Heidelberg in Germania.

Ai giornalisti italiani che lo intervistano racconta dall’inizio una storia che parte da lontano. “Il contesto che ci ha permesso di condurre questo studio è quello della terapia genica avviata quasi 20 anni fa sui malati di Ada-Scid”, i cosidetti ‘bimbi in bolla’ privi delle difese immunitarie necessarie per combattere anche un semplice raffreddore. Un tempo condannati a vivere in un ambiente completamente sterile, oggi guariti grazie a una tecnica messa a punto dal Tiget nel 2002. “Da allora ne sono stati curati 16 e la metodica è stata applicata con successo anche ad altre 2 malattie: la sindrome di Wiskott-Aldrich (7 bimbi trattati) e la leucodistrofia metacromatica (una decina). In pratica – riassume Biasco – si prelevano le staminali ematopoietiche del paziente, si modificano inserendo la versione corretta del gene sbagliato veicolata da un virus reso innocuo (quello che funziona meglio è l’Hiv), e si reinfondono nel malato. In questo modo abbiamo avuto a disposizione un modello per studiare il comportamento di queste cellule in vivo, nell’uomo”.

Finora questo tipo di ricerca era stata possibile solo nel topo. Invece al Tiget diretto da Luigi Naldini, il team di Alessandro Aiuti (coordinatore clinico della sperimentazione sulla terapia genica) di cui Biasco fa parte ha condotto per la prima volta questo tipo di studi su 8 pazienti: 4 con sindrome di Wiskott-Aldrich e 4 con leucodistrofia metacromatica. “Il punto è – premette il giovane scienziato – che quando le staminali del malato vengono corrette” in cellule ‘ogm’, “e poi reinfuse a milioni, il gene terapeutico va a integrarsi nel genoma in un punto diverso da cellula a cellula. Un passaggio determinante, perché a seconda di dove il gene si incasella cambia il destino della staminale corrretta e il suo effetto. Il sito di integrazione diventa quindi di per sé un segno distintivo: una sorta di codice a barre, in gergo un ‘tag molecolare’. Una bandiera che può essere sempre riconosciuta quando, attraverso prelievi periodici, si vanno a studiare le cellule del sangue del paziente”.

Grazie a questa ‘etichetta’, dunque, “noi possiamo ricostruire il destino che ha avuto ogni cellula: come e quanto si è riprodotta, che cosa ha fatto e come si sono comportate lei e le sue figlie. Riuscirci è molto importante per 3 motivi”, sottolinea Biasco. “Primo per una ragione di sicurezza, per accertarci che queste staminali non degenerino in un tumore. Secondo per valutarne l’efficacia, ossia per capire se si sono riprodotte in una popolazione che resta stabile e quindi mantiene l’attività terapeutica. Terzo, ed è questo che più ha interessato la platea della sessione plenaria, perché così è possibile comprendere cosa succede dopo un trapianto di midollo osseo. Come cioè le staminali vanno a ricostituire il sistema ematopoietico del paziente, differenziandosi in cellule del sistema immunitario, o in globuli rossi o ancora in piastrine”.

Non è tutto. “Lo stesso tipo di studio, simile a quello che in ecologia segue gli spostamenti, i comportamenti e la riproduzione degli animali – prosegue Biasco – l’abbiamo fatto con i linfociti T. Perché negli anni ’90 sui bambini con Ada-Scid la terapia genica era stata tentata non sulle staminali, ma direttamente sui linfociti. Non aveva funzionato però quei linfociti ‘taggati’ sono sopravvissuti, e anche a 10 anni di distanza abbiamo potuto ritrovarli e scoprire dove sono andati e cosa hanno fatto nel tempo. Questo lavoro sarà pubblicato all’inizio dell’anno ed è cruciale perché consente di studiare la biologia dei linfociti”. Un filone di ricerca caldissimo considerato anche lo sviluppo che stanno avendo contro i tumori del sangue le terapie ‘Car-T’, quelle che vanno a modificare geneticamente i linfociti T in modo che aggancino e uccidano le cellule B malate. Nuovi farmaci immunoterapici protagonisti di numerosi abstract presentati all’Ash 2014.

Ma come prosegue il progetto di terapia genica di Telethon che ha reso possibile questi studi? “La sperimentazione sulla Ada-Scid si è chiusa – ricorda Biasco – Dopo il successo ottenuto, infatti, grazie a un accordo siglato con GlaxoSmithKline la correzione genetica delle staminali dei bimbi malati diventerà un ‘farmaco’ da distribuire in tutto il mondo”. In pratica verrà venduto un protocollo, una sorta di manuale di istruzioni che potrà essere utilizzato solo nei centri ospedalieri con le competenze, l’esperienza e la tecnologia necessarie.

“Anche il vettore virale verrà prodotto in pochissimi centri super selezionati uno dei quali sarà MolMed”, la società biotecnologica ‘gemmata’ dall’Irccs San Raffaele di Milano. “Ai centri ospedalieri – puntualizza lo scienziato – il virus navicella viene consegnato con il gene già all’interno. Saranno poi loro a occuparsi della correzione delle staminali del paziente, perché queste cellule vanno lavorate mentre sono fresche: si fa il prelievo, il malato resta in ospedale mentre le staminali vengono tenute in coltura con il virus per 3 giorni, si reinfondono le cellule corrette e se tutto va bene in una settimana il trattamento è finito”.

“Anche i bambini con sindrome di Wiskott-Aldrich, come l’Ada-Scid una rara immunodeficienza primaria, dopo la terapia genica stanno procedendo tutti molto bene”, riporta Biasco. Quanto ai piccoli con leucodistrofia metacromatica, nei quali la terapia genica viene coordinata al Tiget da Alessandra Biffi, “le cellule staminali corrette sono addirittura riuscite a ridurre le lesioni cerebrali causate dalla patologia”. Una malattia diversa dalle prime 2, detta da accumulo perché a causa del difetto genetico ci sono sostanze tossiche che assediano le cellule nervose e le danneggiano. Ebbene, “si è visto – conclude il ricercatore – che le staminali corrette e reinfuse, anche se sono cellule del sangue, migrano nel cervello dove riescono a correggere anche le cellule nervose. Ripulendo il tessuto dalle scorie che lo soffocano”.