Trapianto neonatale di cellule staminali efficace per sindrome Hurler, 21.10.2014

(ANSA) – ROMA, 21 OTT – Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ottenute cioè dal sangue del cordone ombelicale, se effettuato alla nascita, è efficace per prevenire le anomalie ossee causate dalla sindrome di Hurler, una rara malattia genetica che provoca nei bambini affetti un ritardo psicomotorio e gravi anomalie scheletriche. Lo ha dimostrato, in modelli animali, un gruppo di ricercatori guidati da Marta Serafini del Centro di ricerca Tettamanti, Dipartimento di Pediatria dell’Università di Milano Bicocca. I bambini con sindrome di Hurler, uno ogni 175.000, appaiono alla nascita del tutto normali, ma dopo pochi mesi iniziano a manifestare i primi sintomi. Il trattamento consiste nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche, tuttavia oggi non è in grado di risolvere del tutto i problemi scheletrici perché viene effettuato quando già la malattia inizia a manifestarsi. Di qui l’idea di sottoporre topi da laboratorio appena nati al trapianto, ma nei primissimi mesi di vita per prevenire i danni dovuti dalle malformazioni ossee. Lo studio, appena pubblicato sulla rivista ‘Blood’ e reso possibile grazie a finanziamenti della Fondazione Telethon, “sebbene limitato a una malattia genetica rara dimostra l’importanza di implementare gli screening neonatali”, spiega Marta Serafini. “Ciò – prosegue -permetterebbe, infatti, una diagnosi precoce e il trattamento immediato, che in alcuni casi, come nella sindrome di Hurler, possono influire sulla stessa progressione della malattia”.

Attualmente in Italia gli screening neonatali obbligatori interessano un ristretto numero di patologie e solo in alcune Regioni sono stati estesi a un maggior numero di malattie.

Prossimo obiettivo della ricerca, sfruttare i programmi di screening regionali per individuare i soggetti affetti e sottoporli precocemente al trapianto di staminali cordonali, ottenute cioè dal sangue del cordone ombelicale di madri donatrici. In Italia, infatti, è possibile donare il sangue cordonale, che viene raccolto e conservato in strutture specializzate per poi poter essere utilizzato a scopo di ricerca e di trapianto.